Bệnh viêm ruột (Inflammatory bowel disease- IBD) ảnh hưởng đến 1,6 triệu người ở Mỹ – và một loại thuốc mới do trí tuệ nhân tạo (AI) tạo ra có thể giúp giảm bớt các triệu chứng.
Insilico Medicine, một công ty công nghệ sinh học ứng dụng AI có trụ sở tại Hồng Kông và Thành phố New York, gần đây đã thông báo rằng loại thuốc IBD mới do AI thiết kế – ISM5411 – đã bước vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I.
Đây là loại thuốc thứ năm được điều chế bằng AI của Insilico được đưa vào sản xuất.
Theo Alex Zhavoronkov, Tiến sĩ, người sáng lập và Giám đốc điều hành của Insilico Medicine, nếu được phê duyệt, đây sẽ là loại thuốc đầu tiên điều trị IBD bằng cách ngăn chặn miền prolyl hydroxylase (PHD), một loại protein điều chỉnh các gen bảo vệ hàng rào ruột của cơ thể con người.
Zhavoronkov chia sẻ thêm: “ISM5411 là ứng cử viên tiềm năng hàng đầu để điều trị IBD – điều này có nghĩa là nó được thiết kế để điều trị căn bệnh này theo một cách hoàn toàn mới”.
Tại sao cần một loại thuốc mới?
Theo Mayo Clinic, IBD, bao gồm bệnh Crohn và viêm loét đại tràng , gây ra các triệu chứng suy nhược bao gồm đau bụng, tiêu chảy, mệt mỏi, sụt cân và chảy máu trực tràng.
Zhavoronkov cho biết: “Tình trạng này đang gia tăng trên khắp thế giới, nhưng hiện tại không có phương pháp chữa trị và có rất ít phương pháp điều trị”.
Nhiều loại thuốc điều trị IBD hiện nay có tác dụng chống viêm và dựa vào ức chế miễn dịch để phát huy tác dụng.
Zhavoronkov nói: “Điều này mang theo những rủi ro riêng, vì việc ức chế hệ thống miễn dịch có thể dẫn đến nhiễm trùng mãn tính và các bệnh về khối u”.
Các loại thuốc sinh học khác điều trị IBD được tiêm tĩnh mạch hoặc tự tiêm.
“Chúng tôi biết rằng có nhu cầu đáng kể trong lĩnh vực này và chúng tôi muốn tìm ra một phương pháp mới để điều trị IBD, tập trung vào việc chữa lành và xây dựng lại niêm mạc ruột nhằm cải thiện tình trạng lâu dài thay vì chỉ điều trị các triệu chứng,” Zhavoronkov nói.
Alex Zhavoronkov, Tiến sĩ, người sáng lập và Giám đốc điều hành
của Insilico Medicine tại phòng thí nghiệm ở New York
Khai thác sức mạnh của AI
Bệnh nhân IBD sản xuất nhiều protein PDH hơn đáng kể so với những người không mắc bệnh này.
Nhóm nghiên cứu và phát triển của Insilico đã sử dụng Chemistry42, hệ thống hóa học ứng dụng AI tổng hợp của công ty, để thiết kế một phân tử ngăn chặn PDH và tạo ra các gen bảo vệ hàng rào ruột.
Zhavoronkov cho biết : “Bạn có thể coi Chemistry42 như một ChatGPT cho các phân tử mới”.
“Nhưng thay vì cung cấp các lệnh văn bản và nhờ mô hình AI tạo ra một bài luận hoặc bài thơ mới dựa trên dữ liệu hiện có, nền tảng của chúng tôi lấy dữ liệu sinh học và hóa học để thiết kế một phân tử hoàn toàn mới bằng cách sử dụng các hướng dẫn của chúng tôi.”
Zhavoronkov cho biết: “Nền tảng AI của chúng tôi đã thiết kế một số phân tử có thể đáp ứng các tiêu chí của chúng tôi và xếp hạng chúng, đồng thời nhóm R&D của chúng tôi đã tổng hợp và thử nghiệm một số phân tử này trước khi chọn ISM5411 làm ứng cử viên triển vọng nhất”.
Ông lưu ý rằng thuốc uống, ISM5411, được mô tả là “hạn chế đường ruột”, nghĩa là nó chỉ có tác dụng trên ruột mà không ảnh hưởng đến các bộ phận khác của cơ thể.
Zhavoronkov nói: “Điều rất quan trọng là nó thúc đẩy quá trình sửa chữa niêm mạc”.
Nói cách khác, chúng tôi thiết kế loại thuốc này để giúp khôi phục hoạt động bình thường của ruột”.
Nghiên cứu trước đây đã chỉ ra rằng việc sửa chữa niêm mạc có hiệu quả trong việc giảm thời gian nằm viện và cải thiện tiên lượng lâu dài cho bệnh nhân IBD.
Tiến tới phê duyệt
Zhavoronkov cho biết thuốc IBD của Insilico đã chính thức bắt đầu thử nghiệm trên 76 tình nguyện viên khỏe mạnh ở Úc để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp khi tăng dần liều lượng.
Sau khi hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 1a, Insilico có kế hoạch triển khai thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm quốc tế tại Mỹ, Trung Quốc và các địa điểm khác, với ba nhóm điều trị và một nhóm giả dược.
Zhavoronkov cho biết: “Nhóm lâm sàng của chúng tôi đang nỗ lực thiết kế và thực hiện các thử nghiệm lâm sàng nhằm phát triển nó hơn nữa để chúng tôi có thể bắt đầu giúp đỡ những bệnh nhân có nhu cầu”.
“Khi chúng tôi tiếp tục phát triển loại thuốc này, chúng tôi cũng mong muốn được kết nối với các công ty có kinh nghiệm và nguồn lực phù hợp, những người quan tâm đến việc cùng phát triển tài sản này với nhóm của chúng tôi.”
ISM5411 là một trong hơn 30 loại thuốc được thiết kế bởi nền tảng AI của Insilico, bao gồm nhiều loại thuốc điều trị ung thư – cũng như bệnh xơ hóa, bệnh hệ thần kinh trung ương và COVID-19 .
Loại thuốc chính của công ty, loại thuốc đầu tiên được AI phát hiện và tạo ra để đạt được thử nghiệm Giai đoạn II với bệnh nhân, là để điều trị bệnh xơ phổi vô căn, một tình trạng phổi tiến triển với tiên lượng cực kỳ xấu.
Trung Kiên
